![\"Texto](\"https:\/\/sur-madrid.com\/online\/wp-content\/uploads\/2025\/05\/Post_83974-ComunidaddeMadrid-6--foto1_25.jpg\")
<\/p>\nEl Hospital p\u00fablico Infantil Universitario Ni\u00f1o Jes\u00fas de la Comunidad de Madrid ha participado en un ensayo cl\u00ednico internacional con terapia g\u00e9nica que ha curado a nueve ni\u00f1os con deficiencia de adhesi\u00f3n leucocitaria 1 (LAD-1), una grave enfermedad rara. En este caso, la beneficiaria ha sido una menor turca. <\/p>\n
Junto a este complejo de la sanidad p\u00fablica auton\u00f3mica, han trabajado en este proyecto uno estadounidense, el Mattel de la Universidad de California Los \u00c1ngeles), y otro brit\u00e1nico, el Great Ormond Street Hospital de Londres.
El tratamiento ha sido desarrollado por profesionales del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria de la Fundaci\u00f3n Jim\u00e9nez D\u00edaz, junto con otros del Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas, Medioambientales y Tecnol\u00f3gicas\u00a0 y el Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red (CIBERER).
La LAD-1 se produce por la ausencia de una prote\u00edna necesaria, denominada CD18, cuya carencia impide que los gl\u00f3bulos blancos puedan salir al torrente sangu\u00edneo para combatir infecciones. La consecuencia es que reduce dr\u00e1sticamente la esperanza de vida de quienes la padecen, que no va m\u00e1s all\u00e1 de los dos a\u00f1os de vida si no reciben esta terapia, al carecer de un sistema inmunol\u00f3gico funcional.
El procedimiento probado con \u00e9xito consiste en la toma, por parte de los m\u00e9dicos, de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas del afectado para, a continuaci\u00f3n, introducir en ellas una copia funcional del gen defectuoso que impide al organismo la producci\u00f3n de CD18. Con esta correcci\u00f3n, se inoculan de nuevo al enfermo.
Los resultados obtenidos en este nuevo hito sanitario internacional con cooperaci\u00f3n de la sanidad p\u00fablica madrile\u00f1a han sido que, despu\u00e9s de 18 a 45 meses de administraci\u00f3n a los pacientes, todos ellos han quedado libres de episodios recurrentes de infecci\u00f3n.
El doctor Juli\u00e1n Sevilla, jefe de la Secci\u00f3n de Hematolog\u00eda y Hemoterapia del Hospital p\u00fablico Ni\u00f1o Jes\u00fas e investigador de la Unidad de Terapias Avanzadas, ha se\u00f1alado que \u201ceste ensayo demuestra una vez m\u00e1s como este tratamiento puede curar a pacientes con enfermedades monog\u00e9nicas que, de otro modo, ser\u00edan incurables en ausencia de donantes de tejido hematopoy\u00e9tico disponibles\u201d.<\/p>\n
Foto Comunidad de Madrid<\/p>\n
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