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<\/p>\n La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad progresiva en la que se produce el dep\u00f3sito de una sustancia (prote\u00edna amiloide) en el coraz\u00f3n. Dicho dep\u00f3sito provoca que las paredes del coraz\u00f3n sean m\u00e1s gruesas y r\u00edgidas y que los pacientes sufran retenci\u00f3n de l\u00edquidos, fatiga y arritmias, por lo que a menudo recibe el nombre del s\u00edndrome del coraz\u00f3n r\u00edgido. Cuando se acumula en el coraz\u00f3n produce insuficiencia card\u00edaca y, en \u00faltima instancia, la muerte. Se sabe que puede tener un origen gen\u00e9tico o bien estar causado por la edad. Su pron\u00f3stico es malo y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de s\u00f3lo 3 a\u00f1os.
Los resultados de este estudio, publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM), pueden cambiar radicalmente el escenario para esta enfermedad. El estudio supone un gran avance en una enfermedad en la que los tratamientos disponibles hasta ahora, a pesar de que impiden la acumulaci\u00f3n de m\u00e1s prote\u00edna amiloide y retrasan la progresi\u00f3n de la enfermedad, no act\u00faan contra el amiloide que ya est\u00e1 depositada en el coraz\u00f3n. Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y apoyo para controlar las complicaciones cardiovasculares, mientras que el trasplante de coraz\u00f3n es hoy en d\u00eda la \u00fanica terapia capaz de restaurar la funci\u00f3n del coraz\u00f3n en esta enfermedad. Tafamidis, un estabilizador de transtiretina oral recientemente comercializado en Espa\u00f1a, es el \u00fanico f\u00e1rmaco disponible dirigido espec\u00edficamente para esta enfermedad y ha demostrado que mejora la supervivencia y reduce el n\u00famero de hospitalizaciones; sin embargo, no produce mejor\u00eda de la enfermedad.
Los resultados iniciales del estudio, en el que han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y Espa\u00f1a y que ha sido coordinado por el Dr. Garc\u00eda-Pav\u00eda en el Hospital Puerta de Hierro, muestran que el f\u00e1rmaco es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositado en el coraz\u00f3n. Desarrollado por la empresa suiza Neurimmune, el medicamento es un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide identificado a partir del an\u00e1lisis de las c\u00e9lulas memoria tipo B de personas sanas de edad muy avanzada.
En el estudio se emple\u00f3 el anticuerpo para estimular el sistema defensivo de los pacientes y, as\u00ed, lograr la eliminaci\u00f3n del amiloide cardiaco. En el ensayo que ahora se publica en NEJM, el anticuerpo se administr\u00f3 por v\u00eda intravenosa a dosis progresivamente mayores de forma mensual durante 12 meses. \u201cLos pacientes que recibieron m\u00e1s dosis del f\u00e1rmaco aparentemente tuvieron una mayor reducci\u00f3n de los dep\u00f3sitos de amiloide en el coraz\u00f3n y mayor mejor\u00eda de diversos par\u00e1metros cardiacos\u201d, se\u00f1ala el Dr. Garc\u00eda-Pav\u00eda.
Como conclusi\u00f3n, afirma el art\u00edculo, este estudio de prueba de concepto de fase I demuestra el perfil de seguridad de este f\u00e1rmaco en estos pacientes y respalda realizar m\u00e1s investigaci\u00f3n cl\u00ednica con este compuesto para que acabe llegando a los pacientes.
El Dr. Garc\u00eda-Pav\u00eda es uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad y es el l\u00edder del documento sobre diagn\u00f3stico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiolog\u00eda, las recomendaciones que se siguen a nivel mundial para el diagn\u00f3stico y tratamiento de esta enfermedad. Su grupo en el Hospital Puerta de Hierro es uno de los de mayor prestigio en esta patolog\u00eda a nivel internacional y demostr\u00f3 hace a\u00f1os que esta enfermedad, que previamente se consideraba muy infrecuente, es una de las causas m\u00e1s frecuentes de insuficiencia cardiaca en personas mayores de 65 a\u00f1os.
La Unidad de Cardiopatias Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda es desde 2013 Unidad de Referencia (CSUR) del Sistema Nacional de Salud para el manejo y tratamiento de pacientes con cardiopat\u00edas de origen gen\u00e9tico. En 2017, la Unidad fue tambi\u00e9n designada centro de referencia europeo para enfermedades cardiacas raras al integrarse en una de las 23 Redes Europeas de Referencia de la Comisi\u00f3n Europea. Estas redes garantizan una asistencia sanitaria de calidad a todos los pacientes de la UE que padecen una enfermedad rara.
Actualmente, esta Unidad, liderada por el Dr. Pablo Garc\u00eda-Pav\u00eda, atiende en nuestro pa\u00eds a unos 400 pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina y participa en distintos ensayos cl\u00ednicos para el desarrollo de potenciales nuevos tratamientos para estos pacientes.<\/p>\n
Foto Comunidad de Madrid<\/p>\n
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