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<\/p>\nEl Hospital p\u00fablico Universitario La Paz de la Comunidad de Madrid ha la Comunidad presentado hoy, con motivo del D\u00eda Internacional contra el C\u00e1ncer Infantil, los \u00faltimos avances en el desarrollo de terapias avanzadas en este campo y su aplicaci\u00f3n a pacientes pedi\u00e1tricos que padecen leucemias raras de pron\u00f3stico grave en su Unidad de Terapias Avanzadas, que cuenta con financiaci\u00f3n de la Fundaci\u00f3n CRIS Contra el C\u00e1ncer.<\/p>\n
As\u00ed, el jefe de Servicio de Hemato-Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica de este centro sanitario de la capital, Antonio P\u00e9rez Mart\u00ednez, acompa\u00f1ado de su director m\u00e9dico, Juan Jos\u00e9 R\u00edos Blanco, y la directora de la Fundaci\u00f3n CRIS contra el C\u00e1ncer, Marta Cardona, han expuesto el proyecto Mateo-CRIS para la Leucemia Mielomonoc\u00edtica Juvenil (LMMJ), un tipo de c\u00e1ncer hematol\u00f3gico de pron\u00f3stico muy grave, sobre todo en pacientes que superan los dos a\u00f1os de edad.
Mateo fue diagnosticado de este tipo de leucemia en 2013 cuando ten\u00eda un mes y medio de vida, siendo el primer paciente del Dr. P\u00e9rez en el Hospital La Paz. La \u00fanica alternativa para el peque\u00f1o era un trasplante de m\u00e9dula con tratamiento quimioter\u00e1pico previo. Ocho a\u00f1os despu\u00e9s del trasplante, y con una evoluci\u00f3n complicada ya resuelta, Mateo hace vida normal gracias a la investigaci\u00f3n y es el germen de esta nueva iniciativa.
En ella le acompa\u00f1a Sof\u00eda, de dos a\u00f1os de edad, que fue diagnosticada de la misma enfermedad en plena pandemia de COVID-19. Hoy, gracias a los avances en las investigaciones y tras el trasplante de m\u00e9dula de donante no id\u00e9ntico, utilizando f\u00e1rmacos epigen\u00e9ticos de nueva generaci\u00f3n con el apoyo del Servicio de Farmacia (Dra. Casado) y la inmunoterapia adoptiva con linfocitos manipulados con el apoyo de la Unidad de M\u00e9dula y Terapia Celular del Servicio de Hematolog\u00eda (Dra. De Paz), evoluciona tambi\u00e9n de forma favorable.
Con este proyecto se busca crear un grupo de investigaci\u00f3n dedicado en exclusividad a la LMMJ dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, y del Grupo de Investigaci\u00f3n Traslacional en C\u00e1ncer Infantil, Terapia Celular y Trasplante Hematopoy\u00e9tico del Instituto de Investigaci\u00f3n de este hospital p\u00fablico madrile\u00f1o (IdiPAZ). Recientemente, adem\u00e1s, se ha incorporado al grupo el investigador Jordi Miguill\u00f3n, con una gran experiencia en la designaci\u00f3n de medicamentos hu\u00e9rfanos para enfermedades raras por parte de las autoridades regulatorias europeas. Por lo que complementa la Unidad de Producci\u00f3n de Medicamentos de Terapia Avanzada dirigida por la Dra. Isabel Mirones y que est\u00e1 en este momento en fase de inspecci\u00f3n por parte de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
En este centro sanitario de la capital se diagnostican cada a\u00f1o entre 100 y 120 casos de c\u00e1ncer en menores de 18 a\u00f1os, siendo tumores del sistema nervioso central los que m\u00e1s incidencia la Comunidad presentan, seguidos de las leucemias agudas, sarcomas, neuroblastomas y linfomas. El porcentaje de curaci\u00f3n se sit\u00faa entre el 75% y el 80%, teniendo en cuenta el tipo de tumor, del estadio, de la edad y de los factores de los pron\u00f3sticos individuales.
El Grupo de Investigaci\u00f3n antes mencionado, dirigido por el doctor Antonio P\u00e9rez Mart\u00ednez, tiene activos actualmente seis proyectos de investigaci\u00f3n precl\u00ednica. Adem\u00e1s, se est\u00e1n llevando a cabo siete ensayos cl\u00ednicos en el campo de la Hematolog\u00eda, trece en Oncolog\u00eda, siete en Trasplante de Progenitores Hematopoy\u00e9ticos (TPH), y tres en otras \u00e1reas. De estos ensayos, siete son con Medicamentos de Terapia Avanzada: tres de la industria farmac\u00e9utica en el \u00e1rea de Hematolog\u00eda (fases 1 y 2), dos acad\u00e9micos en el \u00e1rea TPH (fases 1 y 2) y dos acad\u00e9micos para Oncolog\u00eda.
Leucemia mielomonoc\u00edtica juvenil\u00a0
La leucemia mielomonoc\u00edtica juvenil (LMMJ) es una enfermedad hematol\u00f3gica clonal mielodispl\u00e1sica y mieloproliferativa de muy baja prevalencia, pues apenas se diagnostican 10-20 casos al a\u00f1o en Espa\u00f1a. En la mayor\u00eda de ellos la Comunidad presenta un pron\u00f3stico muy grave, sobre todo en peque\u00f1os con edad superior a dos a\u00f1os. La prevalencia es de 1,5 casos por mill\u00f3n en edad pedi\u00e1trica y rela Comunidad presenta el 1% de todas las leucemias pedi\u00e1tricas.
Esta enfermedad se muestra resistente a diferentes esquemas de tratamiento, siendo el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea el \u00fanico tratamiento curativo. Sin embargo, la reca\u00edda tras el trasplante es el principal obst\u00e1culo para la curaci\u00f3n, situ\u00e1ndose la supervivencia a 10 a\u00f1os alrededor del 45%.
El Grupo de Investigaci\u00f3n Traslacional en C\u00e1ncer Infantil, Terapia Celular y Trasplante Hematopoy\u00e9tico del IdiPAZ ha hecho aportaciones en torno a la investigaci\u00f3n molecular de la LMMJ, as\u00ed como la aplicaci\u00f3n de nuevos protocolos terap\u00e9uticos para antes y despu\u00e9s del trasplante de progenitores hematopoy\u00e9ticos para este tipo de leucemia. A pesar de estos avances en torno a la investigaci\u00f3n y tratamiento de esta dolencia, no han sido suficientes para garantizar el \u00e9xito de los tratamientos y evitar las reca\u00eddas.
Por ello, este proyecto busca diagnosticar nuevas dianas terap\u00e9uticas para desarrollar una terapia CAR-T, ya que estos pacientes no responden bien al tratamiento quimioter\u00e1pico y la \u00fanica soluci\u00f3n pasa por un trasplante de m\u00e9dula. Un 50% de los casos recaen con el tiempo y tras el trasplante las soluciones terap\u00e9uticas son muy limitadas. Por eso es clave desarrollar nuevas terapias y estrategias dirigidas a la enfermedad.
A la vanguardia de la investigaci\u00f3n en\u00a0CAR-T
El Hospital Universitario La Paz es uno de los dos centros p\u00fablicos de la Comunidad de Madrid designados para el uso de medicamentos CAR-T en pacientes pedi\u00e1tricos dentro del Sistema Nacional de Salud.
Su Servicio de Hemato-Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica ha sido acreditado recientemente por los est\u00e1ndares JACIE, en el \u00e1mbito del trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, y ha llevado a cabo una serie de CAR-T acad\u00e9micos, como alternativa a los CAR-T comerciales. El objetivo de estos proyectos de investigaci\u00f3n es ofrecer nuevas opciones terap\u00e9uticas a los ni\u00f1os con c\u00e1ncer, sobre todo a aquellos que sufren una reca\u00edda tras el tratamiento con una terapia CAR-T comercial.
Estas investigaciones llevadas a cabo en el seno del Servicio de Hemato-Oncolog\u00eda Pedi\u00e1trica del Hospital La Paz se enmarcan en la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid y han sido posible gracias al apoyo de la Fundaci\u00f3n Cris contra el C\u00e1ncer.
Actualmente son s\u00f3lo tres los centros del Servicio Madrile\u00f1o de Salud integrados en la Red de los designados para el uso de medicamentos CAR-T en el Sistema Nacional de Salud: Gregorio Mara\u00f1\u00f3n, para el tratamiento de adultos, as\u00ed como La Paz y Ni\u00f1o Jes\u00fas, en pacientes pedi\u00e1tricos. Por ello, la Comunidad de Madrid ha la Comunidad presentado al Ministerio de Sanidad la petici\u00f3n para que cuatro hospitales m\u00e1s sean autorizados: 12 de Octubre, Ram\u00f3n y Cajal, Puerta de Hierro Majadahonda y La Princesa, en el caso de los enfermos adultos. Asimismo, la Consejer\u00eda de Sanidad ha planteado que el Hospital La Paz pueda ampliar el alcance de su designaci\u00f3n actual para tratar con CAR-T a todo tipo de pacientes.<\/p>\n
Foto Comunidad de Madrid<\/p>\n
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